同情用药制度的发展及对临床医学和司法鉴定的(2)

2 同情用药制度的基本形式和类型

美国是最早实行同情用药制度的国家，而随着对患者权益的保护和临床医学用药特殊性的要求，欧盟等国家以及日本也逐步建立起同情用药制度。综合各国实践情况，以及根据同情用药不同内容和方式，可分为以下几种形式[8]。

2.1 拓展性同情用药项目临床试验（expanded access program clinical trail，EAPCT）

拓展性同情用药项目临床试验是同情用药最主要的形式。 系制药公司为收集安全数据、满足来自医生与患者对某未上市药物产品深入了解的需要而进行的临床试验。 参与此类试验的患者多由于自身健康状况、年龄等因素不符合参加对照试验的条件，或其他原因不能入选。 但是这些严重疾病的患者有可能从新药治疗中获益。 需要强调的是，纳入拓展性同情用药计划的患者需要具备相应的已初步证明的适应证。

2.2 特定患者项目（named-patient program，NPP）

特定患者项目是为具备相应适应证的患者，提供未上市在研药品的一种方式。 不同国际性药物公司在启动特定患者项目时，企业内部确定的满足标准或条件也不相同。 希望参与此项目的国家需要满足和通过注册机构的要求，以及各国家海关对药物进出口的相关规定。 各国通过特定患者项目进口的药品，应遵循当地对药物的相关规定与要求。 一般情况下，特定患者项目并不需要经过伦理委员会的批准，但可能需要经过即将使用在研药品医疗机构内的专家审查或相关卫生管理部门的批准。

2.3 单个患者的同情用药（single patient compassion use，SPCU）

单个患者的同情用药是同情用药较为特殊的形式。 常是身患罕见病、严重疾病终末期或处于严重危及生命状态的某一患者，急需或希望将未上市的药品，依照或不依照药品本来的适应证范围，用于患者疾病的诊疗，或是将已批准的药品用于未经批准的症状治疗；而这种针对单一患者的药品治疗方案必须是经过科学合理的推测而制订。

单个患者同情用药在类型上可以分为常规用药和紧急状况用药二类。 最初美国的单个患者同情用药，仅有紧急情况下同情用药的程序规定。

3 国外同情用药制度的建立和发展

早在1962 年时期，美国就开始允许为患者提供临床试验之外、未经批准上市的研究性药物。 当时缺乏具体的法律性规定，通常由重症或绝症患者的医生向美国FDA 提出申请，经审核人员批准即可。

1987 年美国FDA 建立起研究用新药（investigation new drug，IND）试行同情用药的机制，规定在没有合适或满意治疗选择的情况下，若某药物已完成I、II、III 期临床试验，发起人准备申请上市、且获得的治疗某种疾病有效性证据充分，则可以申请治疗性IND，也即在临床试验以外扩大使用范围。 这是一项为制药企业和医学研究者进行临床新药研发而设计出来的制度。 但在1997 年以前，对于单个患者申请的“拓展性使用”仅有紧急情况下同情用药的程序规定[9]。

1997 年美国FDA《食品药品管理现代化法案》对《联邦食品药品和化妆品法》（the federal food， drug and cosmetic act；FDC&A）进行修订，规定了同情用药的三种情形，即紧急情况扩大使用、单个患者同情使用、治疗性IND 申请。 2009 年美国FDA 大幅度修改了以往的法规，进一步明确了拓展性同情用药的流程，增加了“中等规模申请”（指人数为2～999的申请）的途径。

2016 年6 月美国FDA 正式出台了3 部有关拓展性同情用药的规定，分别是《研究性药物用以拓展性治疗相关问题指南： 针对药物企业》（Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use：Questions and Answers Guidance for Industry）、《单一患者拓展性治疗申请指南》（Individual Patient Expanded Access Applications）和《研究性新药试验有关收费问题指南》（Charging for Investigational Drugs under an IND：Questions and Answers）。 这3 部指南性文件进一步规范了拓展性同情用药的相关细节。

2016 年12 月，美国国会高票通过了《21 世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），对药物研发者的权利与义务作了详细规定：药物研发者有向公众及时公开同情用药政策信息的义务，同时，具有对患者同情用药申请评估的权利。 美国《联邦食品药品和化妆品法》第561 条根据该法案的规定同步作了相应修改，新增第561A 条 “研究性药品的拓展使用要求”条款，规定了扩大使用的三种情形，即紧急情况扩大使用、单个患者同情用药、治疗性IND 申请；同时也规定了暂停或终止扩大使用的风险控制措施，要求研究用药物的药品制造商在公共网站发布同情用药实施计划，促进病危或亟需治疗患者参加临床试验。 但公布实施计划并不代表保证申请参加计划的患者一定获得药物治疗，只有符合标准的患者允许加入计划。 至此，美国基本建立起比较完善的同情用药制度。

文章来源：《中国司法鉴定》 网址: http://www.zgsfjdzz.cn/qikandaodu/2021/0209/351.html